Hoe het dictaat van de NHS-geneesmiddelenchefs dat terminale kanker slechts ‘matig ernstig’ is, ertoe heeft geleid dat duizenden mensen het risico lopen om essentiële behandelingen te missen

Er is een conflict ontstaan ​​tussen artsen, farmaceutische bedrijven en de toezichthouder op de uitgaven van de NHS, omdat deze geen groen licht heeft gegeven voor een levensreddend medicijn voor vrouwen met gevorderde borstkanker.

Artsen waren enthousiast over Enhertu nadat uit tests was gebleken dat het middel de levens van duizenden mensen met een van de moeilijkst te behandelen vormen van de ziekte kon verlengen, door hen een jaar of langer te laten leven.

Twee jaar geleden werd er op een kankerconferentie een staande ovatie gegeven toen de onderzoeksresultaten bekend werden gemaakt. Actievoerders en patiëntengroepen waren blij met deze doorbraak, die vrouwen kostbare tijd met hun dierbaren biedt.

Maar vorige week werd die hoop de grond in geboord toen het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) de NHS-financiering voor het medicijn verbood. De liefdadigheidsinstelling Breast Cancer Now noemde deze beslissing ‘een zwarte dag voor vrouwen met ongeneeslijke borstkanker’.

Het beschuldigde de NHS ervan patiënten te ‘falen’ door ‘een essentiële behandeling te blokkeren’. Patiënten en experts waren even geschokt en noemden de uitspraak ‘wreed’ en ‘een enorme klap’.

Campagnevoerders in Westminster beschilderen hun borsten om de boodschap af te geven dat het kankermedicijn Enhertu beschikbaar moet worden gesteld via de NHS

Kathryn Hulland, 46, bij wie in 2020, twee jaar na de geboorte van haar dochter Grace, borstkanker werd vastgesteld, vertelde The Mail on Sunday: ‘Enhertu zou mij meer tijd geven om met mijn dochter door te brengen.

‘Ik probeer zoveel mogelijk herinneringen te maken. We gaan naar de dierentuin, het strand en naar musicals. Maar soms word ik vervuld van verdriet omdat het me raakt dat ik haar niet zal zien opgroeien.’

Na het protest haalde NICE, in een ongebruikelijke zet – aangezien medicijnonderhandelingen doorgaans in het geheim plaatsvinden – uit naar AstraZeneca, het Britse bedrijf achter Enhertu, en beschuldigde het bedrijf ervan ‘niet bereid te zijn een eerlijke prijs te bieden’.

Het bedrijf wees erop dat Enhertu – waarvan men denkt dat het ongeveer £120.000 per jaar per patiënt kost – beschikbaar was in 18 andere Europese landen, waaronder Schotland. Het bedrijf beweerde ook dat het uitblijven van een deal te wijten was aan een nieuw NICE-beleid dat alle terminale kankers als een ‘gemiddeld ernstige’ ziekte bestempelt.

Slechts enkele dagen later maakte de waakhond echter bekend dat het financiering zou toestaan ​​voor een nieuw gen-modificerend medicijn om de zeldzame bloedziekte bèta-thalassemie aan te pakken – tegen een kostprijs van £1,65 miljoen per dosis.

Wat is er aan de hand?

Volgens deskundigen is het grootste probleem een ​​ingrijpende verandering in de manier waarop NICE bepaalt of nieuwe behandelingen kosteneffectief zijn.

Het doel van NICE is ervoor te zorgen dat de gezondheidszorg haar geneesmiddelenbudget van £ 19 miljard besteedt aan behandelingen die patiënten maximaal voordeel opleveren.

Dit wordt gedaan door de verwachte gezondheidswinst van een nieuwe behandeling te vergelijken met de kosten ervan. Dit kan betekenen dat patiënten die het medicijn gebruiken langer leven, maar het kan ook betekenen dat patiënten zich beter voelen – of allebei.

Een goedkoop medicijn met een significant gezondheidsvoordeel zal waarschijnlijk worden goedgekeurd. Een duur medicijn dat slechts beperkte gezondheidsvoordelen biedt, zal moeite hebben om financiering te krijgen.

Analisten zeggen dat een medicijn tot wel £36.000 kan kosten voor elk extra jaar verbeterde levenskwaliteit dat het biedt om NICE-goedkeuring te krijgen. Ongeveer tien jaar geleden werd echter duidelijk dat dit systeem kankerpatiënten in het nadeel bracht.

Nieuwere medicijnen waren effectief, maar verlengden volgens onderzoek de levensduur van patiënten met slechts één of twee jaar, wat betekent dat ze niet werden goedgekeurd. In 2009 kwam het probleem tot een hoogtepunt toen NICE onder vuur kwam te liggen nadat het een levensverlengend medicijn tegen nierkanker, sunitinib, had afgewezen.

Na politieke druk wijzigde het zijn evaluatiesysteem om een ​​’end-of-life modifier’ op te nemen die meer gewicht – en meer geld – gaf aan medicijnen die de resterende levensfase van patiënten verlengden.

Dit betekende dat een medicijn werd goedgekeurd als het tot £50.000 kostte voor elk extra levensjaar dat het patiënten bood. Maar dit systeem leidde ook tot klachten omdat het, zo werd betoogd, patiënten die geen kanker hadden, benadeelde.

Chris Skedgel, directeur van de onderzoeksgroep Office For Health Economics, zei: ‘Kanker is uniek omdat artsen, in tegenstelling tot de meeste andere ziekten, met enige zekerheid kunnen zeggen hoeveel tijd patiënten nog hebben voordat ze sterven.

Dus patiënten met ernstige ziekten die hen een slechte kwaliteit van leven gaven, maar niet op het punt stonden te sterven, profiteerden niet van deze end-of-life modifier. Er is maar een beperkt bedrag beschikbaar om uit te geven aan nieuwe medicijnen, en mensen vonden dat kanker een ongelijke hoeveelheid kreeg.’

Nigel Spencer kreeg IsaPD voorgeschreven voordat de regels veranderden, dus hij kan het nog steeds blijven gebruiken om zijn myeloom te behandelen

Dit probleem werd urgent in 2020 met een nieuw soort medicijnen voor cystische fibrose, een genetische aandoening die 11.000 mensen in het Verenigd Koninkrijk treft en de longfunctie aantast en het risico op levensbedreigende infecties vergroot. Destijds werden maar weinig patiënten van middelbare leeftijd. Nieuwe medicijnen, zoals Kaftrio, verbeterden de longfunctie met wel 90 procent – ​​artsen noemden het ‘bijna te genezen’.

Maar het kostte ongeveer £100.000 per patiënt per jaar, wat betekent dat het de NHS jaarlijks meer dan £1 miljard zou kunnen kosten. Aangezien de meeste patiënten met cystische fibrose in de kindertijd worden gediagnosticeerd en naar verwachting ten minste 20 jaar zullen leven, profiteerden ze niet van de end-of-life modifier.

Er waren ook zorgen over hoe NICE de kosten van nieuwe gen-editing medicijnen zou rechtvaardigen. Deze eenmalige behandelingen zijn ontworpen om zeldzame erfelijke ziekten te bestrijden door fouten in het DNA van de patiënt te herstellen. Veel van deze behandelingen omvatten een enkele prik, maar kosten £2 miljoen of meer.

NICE voorzag dit probleem en heeft de term ‘end-of-life’ in 2022 afgeschaft. Deze is vervangen door een ‘severity modifier’, die rekening houdt met hoe lang een patiënt nog met ernstige symptomen te leven heeft.

Door deze verandering behoort taaislijmziekte tot de ‘ernstigste’ ziekten en werd Kaftrio kosteneffectief. Het medicijn werd in juni goedgekeurd.

Naast de goedkeuring van het bètathalassemiemedicijn van £ 1,65 miljoen per dosis vorige week, kreeg in juli ook een gentherapie voor de bloedstollingsziekte hemofilie B, met een kostprijs van £ 2,6 miljoen, steun van NICE.

Patiënten met vergevorderde kanker, die mogelijk nog maar een paar jaar te leven hebben, hadden er echter geen baat bij. Volgens de farmaceutische bedrijven werd hun ziekte, vanwege hun korte levensverwachting, nu als ‘matig ernstig’ beschouwd.

Volgens experts zouden medicijnen voor gevorderde kanker £36.000 per jaar aan goede kwaliteit van leven moeten kosten om goedgekeurd te worden – wat niet genoeg is voor Enhertu. Breast Cancer Now beschreef de regelwijziging als ‘een diep onrecht’.

Enhertu is een combinatie van twee medicijnen – trastuzumab en deruxtecan – die gericht zijn op een eiwit genaamd HER2 dat in veel borstkankercellen voorkomt.

Rachael Franklin, interim-directeur van Breast Cancer Now, zei: ‘Het is onacceptabel dat deze veelbelovende behandeling buiten bereik zal zijn voor vrouwen in Engeland, Wales en Noord-Ierland. We zijn enorm bezorgd dat de introductie van de ernstmodifier ertoe zal leiden dat andere effectieve behandelingen voor borstkanker door NICE worden afgewezen.’

Het controversiële NICE-beleid heeft ook gevolgen gehad voor patiënten met bloedkanker. In juni werd aangekondigd dat de myelomabehandeling IsaPD geen NHS-financiering zou krijgen.

Uit onderzoek is gebleken dat de combinatie van drie medicijnen ervoor zorgt dat bloedkanker een jaar langer voorkomt dan andere beschikbare behandelingen.

NICE oordeelde echter dat het niet kosteneffectief was onder het nieuwe modifiersysteem.

Nigel Spencer, 65, uit Noord-Londen, kreeg in 2018 de diagnose myeloom. Nadat andere behandelingen faalden, kreeg de gepensioneerde medewerker van de British Library IsaPD. Hij zei: ‘Het heeft me meer tijd gegeven met mijn vrouw en dochter – tijd waarvan ik niet zeker wist of ik die zou krijgen.’

Net als andere patiënten die IsaPD voorgeschreven kregen voor de regelwijziging, kan meneer Spencer het blijven nemen. Maar hij zei dat het oneerlijk was dat pas gediagnosticeerde patiënten het niet zouden krijgen.

Shelagh McKinlay, directeur onderzoek en belangenbehartiging bij de liefdadigheidsinstelling Myeloma UK, zei: ‘We zouden niet in de situatie moeten komen waarin een effectieve behandeling niet kan worden goedgekeurd. Het systeem levert niet op.’

Het beleid van NICE zal waarschijnlijk ook leiden tot afwijzingen van andere kankermedicijnen in de komende jaren, waarschuwen experts. Een onderzoek van de University of York naar het aantal kankermedicijnen dat in het verleden door NICE is goedgekeurd, concludeerde dat het nieuwe systeem ‘beperkender en veel minder genereus’ zou zijn, wat betekent dat ‘slechts een fractie van [cancer] ‘taxaties komen in aanmerking’.

Richard Torbett, algemeen directeur van de Association of the British Pharmaceutical Industry, een organisatie die farmaceutische bedrijven vertegenwoordigt, waarschuwde: ‘De manier waarop de ernstmodifier wordt geïmplementeerd, brengt het risico met zich mee dat sommige kankerpatiënten behandelingen in een laat stadium mislopen, waar ze anders wel baat bij zouden hebben gehad voordat de modifier werd ingevoerd.’

Wat is de oplossing?

Volgens deskundigen geven landen met een vergelijkbaar systeem, zoals Nederland, meer geld uit aan medicijnen voor patiënten aan het einde van hun leven.

NICE heeft beloofd de effectiviteit van het proces te evalueren en experts hopen dat het nieuwe systeem farmaceutische bedrijven zal dwingen de prijzen van hun behandelingen verder te verlagen.

Maar de tijd voor patiënten zoals mevrouw Hulland raakt op. Ze zei: ‘Er sterven zoveel mensen aan borstkanker. We hebben meer behandelingen nodig, niet minder.’

Helen Knight, directeur van geneesmiddelenevaluatie bij NICE, zei: ‘De enige gegarandeerde manier om medicijnen als Enhertu bij de patiënten te krijgen die ze nodig hebben, is als bedrijven een eerlijke prijs bieden. Het is de eerste behandeling voor borstkanker die NICE al zes jaar niet kan aanbevelen.

‘Als AstraZeneca besluit de prijs te verlagen tot een niveau waardoor Enhertu voor de belastingbetaler een goede prijs-kwaliteitverhouding oplevert, zal NICE dit in overweging nemen in het kader van het snelle beoordelingsproces. Mogelijk volgt er binnen enkele weken een besluit.’

• Het aantal sterfgevallen door kanker in het Verenigd Koninkrijk is sinds de jaren zeventig jaarlijks met ongeveer een vijfde gedaald, deels dankzij nieuwe behandelingen.

• Het bedrag dat de NHS aan medicijnen uitgeeft, is de afgelopen tien jaar met ruim £ 6 miljard gestegen tot £ 19 miljard per jaar.

‘Het is een reddingslijn die ik niet kan bereiken’

Kathryn Hulland, 46, merkte in januari 2020 voor het eerst een knobbeltje op haar borst op.

Bij de voormalige marketingprofessional, die in Devon woont, werd borstkanker vastgesteld. Hij onderging chemotherapie en een operatie om de tumor te verwijderen.

Ze reageerde goed, maar rond Kerstmis 2022 ontdekte ze een knobbel in haar nek en kreeg ze te horen dat de kanker was teruggekeerd en uitgezaaid.

Kankerpatiënt Kathryn Hulland, 46, uit Devon, en haar dochter Grace. Ze zegt dat het medicijn Enhertu haar meer tijd met haar zevenjarige dochter zou geven

Het was een moeilijk te behandelen vorm van borstkanker, HER2-laag triple negatief. Immuniteitsversterkende medicijnen gaven haar aanvallen, dus meer chemo houdt haar ziekte onder controle – voor nu.

Ze zei: ‘Als mijn chemotherapie niet meer werkt, zijn er niet veel behandelingen meer mogelijk.’

Maar het medicijn Enhertu zou haar meer tijd geven met haar zevenjarige dochter Grace. Ze voegde toe: ‘Zes maanden langer met haar zou de wereld betekenen. Het is hartverscheurend dat patiënten in Schotland het kunnen krijgen, maar ik niet. Het is een reddingslijn die ik niet kan bereiken.’